事關(guān)所有人！2022年國家醫保目錄調整將啟動(dòng)！罕見(jiàn)病、兒童用藥獲重點(diǎn)關(guān)注

    6月13日，國家醫保局發(fā)布公告，就《2022年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》及相關(guān)文件向社會(huì )公開(kāi)征求意見(jiàn)。

    與2021年相比，今年醫保藥品目錄在繼續支持新冠病毒肺炎治療藥物、創(chuàng )新藥物的基礎上，充分體現了對罕見(jiàn)病治療藥物、兒童用藥的關(guān)注。

    下一步，國家醫保局將正式啟動(dòng)2022年度國家醫保藥品目錄調整工作。

    多方面完善

    與2021年相比，《工作方案》保持總體穩定，同時(shí)在申報范圍、準入規則、評審程序等方面進(jìn)行了完善。

    今年醫保藥品目錄在繼續支持新冠病毒肺炎治療藥物、創(chuàng )新藥物的基礎上，充分體現了對罕見(jiàn)病治療藥物、兒童用藥的關(guān)注，將“2022年6月30日前經(jīng)批準上市的罕見(jiàn)病治療藥品”“2022年6月30日前經(jīng)批準上市并納入鼓勵研發(fā)申報的兒童藥品清單的藥品”明確列入申報條件，相關(guān)人群用藥保障水平有望進(jìn)一步提升。

    此外，今年目錄還首次提出了非獨家藥品準入的規則，增加了申報結果公示環(huán)節，完善了專(zhuān)家評審流程?？傮w上看，今年的醫保藥品目錄調整朝著(zhù)科學(xué)、規范、公平、透明的方向又邁出了堅實(shí)的一步。

    事實(shí)上，近年來(lái)，國家醫保目錄新納入藥品明顯向腫瘤、慢性病、抗感染、罕見(jiàn)病、婦女兒童等用藥傾斜。2021年12月3日，2021年國家醫保目錄調整結果出爐，于2022年1月1日執行，其中7種罕見(jiàn)病用藥獲納入，覆蓋包括多發(fā)性硬化癥、B型血友病等多項罕見(jiàn)病適應癥。其中諾西那生鈉注射液作為渤健生物旗下的兩款入圍藥品之一，因此前國內定價(jià)70萬(wàn)元一針而備受關(guān)注。

    諾西那生鈉注射液用于治療脊髓性肌萎縮（SMA）。作為一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，SMA在活產(chǎn)新生兒中的發(fā)病率約為萬(wàn)分之一。數據顯示，如不進(jìn)行治療或給予呼吸、營(yíng)養支持，大多數SMAI型患兒生存期不超過(guò)2歲。因此，SMA是導致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳疾病。

    經(jīng)過(guò)談判后大幅降價(jià)，該藥已達到多數患者可承受范圍之內。中國證券報記者從渤健獲悉，目前諾西那生鈉注射液供應體系已經(jīng)深入地級市甚至縣級城市，截至今年5月，諾西那生鈉注射液覆蓋全國31個(gè)省、市、自治區，全國各?。ㄗ灾螀^、直轄市）的患者無(wú)需出省便可在當地完成治療。

    民生證券認為，用于治療SMA的高價(jià)藥諾西那生鈉注射液被納入醫保，對罕見(jiàn)病藥物研發(fā)是極大鼓勵。預計未來(lái)在滿(mǎn)足合理的支付金額下，醫保將納入更多罕見(jiàn)病藥物，有望持續激發(fā)該領(lǐng)域的研發(fā)熱情。

    企業(yè)研發(fā)熱情高漲

    近年來(lái)，國家政策頻出鼓勵兒藥和罕見(jiàn)病用藥研發(fā)，相關(guān)企業(yè)的研發(fā)熱情高漲。

    5月9日，國家藥監局發(fā)布《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例（修訂草案征求意見(jiàn)稿）》。該征求意見(jiàn)稿鼓勵原始創(chuàng )新，加快上市節奏，創(chuàng )新藥企發(fā)展環(huán)境持續優(yōu)化。同時(shí)還鼓勵兒童藥、罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)，政策的扶持有望為相關(guān)企業(yè)的良好發(fā)展創(chuàng )造有利條件。

    罕見(jiàn)病方面，從全球范圍看，近年來(lái)賽諾菲、阿斯利康等制藥公司紛紛并購和拓展罕見(jiàn)病藥物研發(fā)管線(xiàn)。

    北?？党蓜?chuàng )始人、董事長(cháng)兼CEO薛群表示，一款藥物的生命周期大約有10年。而罕見(jiàn)病患者治療周期長(cháng)，除非出現新一代藥，否則可以長(cháng)盛不衰，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)較為可觀(guān)。

    康蒂尼藥業(yè)、德益陽(yáng)光、曙方醫藥、瑯鈺集團等藥企在積極布局，但多數企業(yè)處于較為早期融資階段。此外，亞盛醫藥、君實(shí)生物等逾10家創(chuàng )新醫藥上市公司也在積極布局罕見(jiàn)病用藥領(lǐng)域。

    研究報告顯示，罕見(jiàn)病用藥逐漸成為醫藥行業(yè)熱點(diǎn)，是行業(yè)較為盈利的板塊之一。在政策的推動(dòng)下，眾多藥企紛紛加入研發(fā)行列，二十多種罕見(jiàn)病用藥正在進(jìn)行研發(fā)。

    業(yè)內人士認為，近年來(lái)，相關(guān)支持性政策文件陸續出臺和落地，罕見(jiàn)病市場(chǎng)有望迎來(lái)快速發(fā)展。2030年我國罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)有望增至259億美元，對接商業(yè)保險或成為高價(jià)值創(chuàng )新藥商業(yè)化新格局。

    國家藥監局藥審中心優(yōu)先審評資源逐年加大向具有臨床優(yōu)勢的新藥、兒童用藥、罕見(jiàn)病藥物注冊申請傾斜。日前，中國證券報記者從國家藥監局獲悉，近年來(lái)，為破解臨床上“兒童吃藥靠掰，用量靠猜”的困局，國家藥監局多措并舉，謀劃解決兒童用藥研發(fā)重點(diǎn)、難點(diǎn)問(wèn)題，鼓勵和促進(jìn)兒童用藥的研發(fā)創(chuàng )新。2022年1-4月份，國家藥監局藥審中心已完成30件兒童用藥技術(shù)審評任務(wù)，共計21個(gè)品種，包含8個(gè)優(yōu)先審評審批品種和3個(gè)《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》品種。

    長(cháng)期以來(lái)，我國兒科用藥種類(lèi)匱乏，兒童用藥的種類(lèi)占藥物總量的比例僅5%左右。原因在于，兒童用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，受倫理、臨床試驗可行性、產(chǎn)業(yè)政策和市場(chǎng)等多方面因素影響，其可獲得性和安全性的保障難度遠高于成人用藥。

    在政策的支持下，藥企加大力度布局兒童用藥。上市公司方面，葫蘆娃、亞寶藥業(yè)、葵花藥業(yè)等從事兒童用藥研發(fā)的企業(yè)近年來(lái)均加大了研發(fā)力度。

    萬(wàn)聯(lián)證券認為，兒童醫療需求不斷增長(cháng)，占全國門(mén)診總量10%以上。同時(shí)，兒童用藥市場(chǎng)不斷迎來(lái)政策支撐，增長(cháng)驅動(dòng)力明確。平安證券指出，目前兒童用藥在我國藥品終端市場(chǎng)占比不足5%，市場(chǎng)遠沒(méi)有飽和，未來(lái)發(fā)展空間廣闊。業(yè)內預計，2021年我國兒童用藥市場(chǎng)規模將達到2000億元。在政策的支持下，預計藥企將加大兒童用藥管線(xiàn)布局，加快覆蓋兒童相關(guān)適應癥的臨床研究。